罕見病國談藥落地加速，發作性睡病患者家門口就能報銷！

近年來，國家醫保談判藥品，尤其是罕見病藥品的落地受到越來越多的關注，在政府各部委的推動下，患者購藥實現醫保報銷的速度在大大加快。3月15日，在北京舉辦的“2024世界睡眠日——發作性睡病患者論壇”上，就有罕見病發作性睡病的患者代表和臨床專家分享了新版國家醫保目錄落地后帶來的驚喜改變。

來自浙江溫州的發作性睡病患者彬彬（化名），興奮地分享了她在春節前享受醫保報銷購買新藥替洛利生的經歷。“我去年在海南博鰲參加過替洛利生的先行先試用藥項目，感到新藥療效很好。在得知替洛利生正式獲批上市還進入醫保目錄后，我第一時間就去詢問打聽如何購藥。結果令我非常意外，我發現就在溫州市第七人民醫院——在離我家門口這么近的醫院，就能開到這個新藥的處方，并且能順利實現醫保報銷，而我只需支付很低的費用。這整個過程都實在太意外、太驚喜了！”彬彬特別感慨到，“因為之前參加過在博鰲的用藥項目，所以對比特別強烈：一是價格，之前在博鰲是按照海外價格來支付，還是非常昂貴的，而現在我最驚喜的是，進醫保后價格降了這么多，又加上醫保能報銷較大比例，我的自費部分就變得特別低，可以說相差了一整個數量級！第二就是便利性，之前要去博鰲用藥還是比較挑戰的，現在，就在家門口的醫院我竟然就能買到和報銷這個新藥。真是只能連續用不可思議來形容，真可以說是我在春節前收到的最好的新年禮物了！”

發作性睡病患者 彬彬（化名）

根據浙江大學醫學院附屬邵逸夫醫院睡眠中心執行主任張力三教授的介紹，目前浙江省對醫保國談藥的落地是非常好的，治療發作性睡病的新藥鹽酸替洛利生片自1月份醫保落地以來，他已經為20多個患者開出了處方，其中多半尤其是本地患者都享受到了醫保報銷，患者反響熱烈。

浙江大學醫學院附屬邵逸夫醫院睡眠中心執行主任 張力三教授

暴敏冬是罕見病患者組織“覺主家”發作性睡病關愛中心的負責人，她表示“最早聽到替洛利生這個產品要進中國時，我了解到引進它的企業規模比較小，當時對這個藥何時能上市、進醫保是不敢懷抱太大期望的。結果2023年讓我們所有的病友都難以忘懷，從6月份新藥獲批，到9月份政府把發作性睡病納入《第二批罕見病目錄》，又到12月得知新藥已被納入新版醫保目錄……這一連串的變化，讓我們太激動了，是切切實實地感受到了政府對罕見病的關注和支持!今天聽到病友的分享，得知全國已有200多位患者開始接受治療，我非常高興。希望越來越多的病友享受到醫保的好政策，愿我們都能穩定接受治療，重新回到正常的生活?！庇X主家還特意制作了宣傳資料，提醒發作性睡病患者到國家醫保局官方APP或微信公眾號去查詢新藥替洛利生在各地的購買途徑。

發作性睡病患者組織“覺主家”負責人 暴敏冬

中國罕見病聯盟執行理事長李林康表示，“一個罕見病在一年內相繼實現治療藥物零的突破和醫保藥零的突破，這充分體現了黨和國家對罕見病診療保障的重視。發作性睡病在去年被納入《第二批罕見病目錄》的，這也是政府和患者群體，以及眾多臨床工作者共同努力的結果。希望隨著新藥醫保的落地，更多發作性睡病患者能早診早治，回歸社會?！?/p>

從國家醫保局官方網站（國家談判藥品配備機構查詢 - 國家醫療保障局 (nhsa.gov.cn)）查詢可以發現，發作性睡病新藥替洛利生自今年1月被正式納入醫保目錄以來，目前已在包括北京天壇醫院、上海市第九人民醫院、南昌大學第二附屬醫院、云南省第一人民醫院、溫州市第七人民醫院等在內的幾十家定點醫療機構或定點零售藥店完成配備，患者可以處方購藥，反映了各地在國談藥品落地“最后一公里”上正在提速推進。

中國罕見病聯盟執行理事長 李林康

同日，發作性睡病患者教育公益網站“睡不醒的考拉”(www.sleepykaola.com)在論壇現場正式上線發布，該公益網站集納發作性睡病疾病介紹、診療指南、名師課堂、就醫地圖、醫保信息查詢等多項實用功能，旨在提高公眾對發作性睡病的科學認識，引導患者群體積極面對，及時就醫。

據悉，鹽酸替洛利生片（商品名：鏵可思）于2023年6月30日獲得國家藥品監督管理局批準上市，2023年12月通過談判被納入新版國家醫保藥品目錄，是我國首個獲批用于治療發作性睡病的藥物，也是發作性睡病領域的首個醫保藥，也是發作性睡病領域唯一的非精神管控藥品。發作性睡病，是一種罕見的睡眠障礙疾病，于2023年被納入我國《第二批罕見病目錄》，其核心癥狀是日間過度嗜睡、猝倒、入睡前幻覺、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂。

替洛利生由法國Bioprojet公司研發，已于2016年在歐洲、2019年在美國等主要市場分別獲批上市用于治療罕見病發作性睡病，瑯鈺集團旗下的瑯鏵醫藥擁有該藥在中國的開發、注冊、商業化和生產的獨家權益。

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