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近年來，越來越多的基因療法走向臨床，給許多遺傳病、癌癥等患者帶來治愈的希望。其中AAV基因療法正處于前所未有的加速狀態。據Clinical Trials.Gov數據顯示，進行中的AAV基因治療藥物臨床研究有300多個，登記的研究中大部分為研究者或學術機構發起的臨床研究(investigator-initiatedclini-cal trial，IIT)。從總體數量分析，除了以藥品注冊為目的的臨床研究之外，由研究者發起的各類研究已開始占有越來越重要的地位。
對于基因治療而言，動物實驗的數據無法直接平移到人體試驗，現有IIT研究作為注冊臨床研究的補充，對于降低企業研發的失敗率具有非常重要的意義。研究者發起的臨床研究與制藥企業發起的臨床研究并行，互為補充，不斷探索和研究更多更好的治療方案，獲得更加充分和科學的研究數據，從而更好地推進藥物研究的深度和廣度。
然而我國對研究者發起的臨床研究的認識和監管工作剛剛起步，目前不同醫院、不同地區對于開展IIT研究的要求不一致，主要體現在對CMC研究和非臨床研究的數據要求等級不同，以及IIT研究的審評審批及過程監管的標準不一致，這對于激發國內研究者開展臨床研究的熱情和基因治療藥物IIT研究的開展都是極為不利的。
對此，北京昭衍生物技術有限公司質量分析總監王玲將做客昭衍·講堂，介紹AAV基因治療療法的最新研究進展、國內外對于IIT臨床研究的法規指南和監管現狀，并結合本公司在基因治療IIT研究中AAV藥物的CMC經驗，梳理IIT研究中AAV基因治療藥物的生產與質控策略，希望能為AAV基因治療藥物快速進入IIT研究提供一些參考。歡迎從事本領域的專家學者一同參與討論!
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