帕金森病可用基因療法!湘雅醫(yī)院成功完成國(guó)內(nèi)首例臨床研究

    來(lái)源: 湖南日?qǐng)?bào)2023-08-26 08:30:26
      


    (資料圖)

    湖南日?qǐng)?bào)8月24日訊(全媒體記者 周陽(yáng)樂)記者今天從中南大學(xué)湘雅醫(yī)院獲悉,近期,該院神經(jīng)內(nèi)科主任沈璐教授牽頭的“BBM—P002注射液顱內(nèi)注射治療中晚期帕金森病的單臂、開放性、單中心、小樣本探索性臨床研究”順利啟動(dòng)并完成首例受試者的初步隨訪。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)在帕金森病患者中開展的基因治療臨床研究,是該院神經(jīng)退行性疾病團(tuán)隊(duì)在變性疾病基因療法領(lǐng)域的重大探索。

    帕金森病是僅次于老年性癡呆的第二大常見神經(jīng)退行性疾病。流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)65歲以上人群帕金森病的患病率為1.7%,至2030年,患病人數(shù)將達(dá)500萬(wàn)。目前帕金森病以藥物治療為主,隨著病程進(jìn)展將出現(xiàn)療效減退及運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥。基因治療可改變細(xì)胞的生物學(xué)特征,賦予細(xì)胞新的治療功能,在單次給藥后可長(zhǎng)時(shí)間持續(xù)表達(dá)阻止疾病進(jìn)展,為神經(jīng)退行性疾病修飾治療提供新的可能。

    據(jù)悉,本研究系研究者發(fā)起的臨床研究(IIT),于2022年9月13日獲得湘雅醫(yī)院倫理批件。研究藥物為BBM—P002注射液,使用腺相關(guān)病毒(AAV)作為載體,通過腦立體定向注射技術(shù),將治療基因遞送至患者腦內(nèi),促進(jìn)多巴胺合成與分泌,阻止疾病進(jìn)展,以期實(shí)現(xiàn)“單次給藥、長(zhǎng)期有效”的治療效果。研究主要納入年齡40歲至70歲、病史不少于5年、Hoehn—Yahr分期為2.5—4期的中晚期帕金森病患者。經(jīng)過團(tuán)隊(duì)嚴(yán)謹(jǐn)評(píng)估,首例受試者于2023年6月1日在神經(jīng)外科成功完成給藥。治療后4周,受試者的肌張力、睡眠情況、口服藥物時(shí)效均有所改善,影像學(xué)報(bào)告顯示研究藥物注射部位準(zhǔn)確,雙側(cè)紋狀體基因表達(dá)產(chǎn)物活性增強(qiáng)。目前,該受試者已處于治療后12周,整體狀態(tài)良好,各項(xiàng)指標(biāo)維持改善,生活質(zhì)量較之前有所提高,長(zhǎng)期安全性和有效性仍在隨訪觀察中。

    沈璐教授表示,本研究完成的帕金森病首例基因治療,對(duì)深入探索帕金森病新的治療方式具有重要意義。研究者將據(jù)此形成體系化的診治方案與操作規(guī)范,期待未來(lái)能惠及更廣大患者。

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